日本研究人员最新发现向患有ㄖ本治疗小脑萎缩特效药（SCA）实验鼠的小脑导入一种能够编码具有修复功能蛋白质的基因，可以延长小鼠寿命并改善其运动能力这一发現为治疗日本治疗小脑萎缩特效药带来了希望。

日本治疗小脑萎缩特效药的病因目前尚不明确但患者大多有家族遗传倾向。由于小脑的苼理功能主要是维持身体平衡和协调随意运动患者常出现步态不稳、跑步困难等症状，晚期还可能出现心力衰竭

东京医科齿科大学冈澤均等人研究的是1型日本治疗小脑萎缩特效药，该病已知是患者的第6对染色体出现异常导致神经细胞内能修复受损脱氧核糖核酸的HMGB1蛋白質减少而引发的。

研究小组向患病实验鼠的小脑表面导入能编码HMGB1蛋白质的基因结果发现，先前寿命只有250天的实验鼠在导入这种基因后壽命得到了延长，而且运动功能也得到改善

研究人员表示，如果直接注入HMGB1蛋白质会激活炎症细胞，产生不良影响而进行基因治疗时，只有神经细胞内的这种蛋白质增加所以今后有望开发出治疗日本治疗小脑萎缩特效药的新方法。