2021年7月12日，CS1001（舒格利单抗）用于一线治疗IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性临床研究（GEMSTONE-302）最终分析结果公布。

此前，2020年11月12日，国家药品监督管理局（NMPA）已受理CS1001的新药上市申请（NDA），用于联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

CS1001是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4 （IgG4）单抗药物。与同类药物相比，CS1001在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得CS1001在安全性方面具有独特的优势。

GEMSTONE-302是一项多中心、随机、双盲的III期临床试验，旨在评估CS1001联合化疗（n=320）对比安慰剂联合化疗（n=159），在未经一线治疗的、IV期NSCLC患者中的有效性和安全性。详细的临床试验数据在2020年ESMO Asia会议上进行了口头报告。

该试验主要终点为研究者评估的无进展生存期（PFS）；次要终点包括总生存期（OS）和BICR评估的PFS和安全性等。

2020年8月，GEMSTONE-302研究在计划的期中分析中，经独立数据监查委员会（iDMC）评估达到了预设的主要研究终点。

研究数据显示，与安慰剂联合化疗相比，CS1001联合化疗显著延长了患者的无进展生存期（PFS），将疾病进展或死亡风险降低50%。CS1001治疗组 VS 安慰剂组的中位PFS为7.82个月VS 4.9个月。

无论PD-L1是否阳性表达，都能观察到PFS的益处。在鳞状和非鳞状非小细胞肺癌中也观察到PFS的改善。几乎所有的患者亚组，包括年龄、性别、吸烟情况和性能状况，都可以通过CS1001联合化疗获得更好的PFS受益。

总生存期（OS）数据尚未成熟，但可观察到获益趋势（中位OS为未达到 VS 14.75个月，HR=0.66）。

CS1001联合化疗的安全性良好，未发现新的安全性信号。最常见的不良反应包括贫血、中性粒细胞减少和白细胞减少。低级别特异性不良反应包括甲状腺功能减退、甲状腺功能亢进和非严重皮肤反应；高级别特异性不良反应包括肝炎、肺炎和严重皮肤反应。

GEMSTONE-301是一项多中心、随机、双盲的III期临床试验，旨在评估CS1001作为巩固治疗在同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的、局部晚期/不可切除的III期非小细胞肺癌患者中的有效性和安全性。

该试验主要终点为由盲态独立中心审查（BICR）的无进展生存期（PFS）；次要终点包括总生存期（OS），研究者评估的PFS和安全性等。

2021年5月，GEMSTONE-301研究在计划的期中分析中，经独立数据监查委员会（iDMC）评估达到了预设的主要研究终点。

试验结果显示，CS1001显著改善由BICR评估的无进展生存期（PFS），差异具有统计学显著性与临床意义。研究者评估的PFS结果与主要研究终点一致。CS1001的安全性良好，未发现新的安全性信号。亚组分析显示，无论同步还是序贯放化疗后的患者均显示出临床获益。

更新的数据显示：继去年在无进展生存期（PFS）期中分析时达到了主要疗效终点后, 在近期的PFS最终分析中，CS1001联合化疗进一步延长了患者的PFS。同时，这一延长随访时间的数据进一步证实了CS1001联合化疗可为患者带来持久的生存获益。独特的作用机理和在多个肿瘤中取得的同类最佳的临床数据显示出了舒格利单抗的巨大潜力。

此外，CS1001治疗转移性非小细胞肺癌的新药上市申请已于去年获中国国家药品监督管理局受理，目前正在审评中。商业化进程也在加速推进。

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